Муковісцидоз — це моногенне генетичне захворювання, яке в першу чергу вражає дихальну та травну системи. Муковісцидоз спричинений мутаціями в гені CFTR, який регулює вироблення й транспортування слизового секрету, поту і травного соку, що призводить до утворення густого й липкого слизу, який викликає закупорку дихальних шляхів і органів травлення.